La FDA arrête l'examen de la maladie CUTX-101 chez les menkes pédiatriques en raison de problèmes de fabrication, malgré des résultats positifs. FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results.

La FDA a publié une lettre de réponse complète pour CUTX-101, un traitement de la maladie de Menkes pédiatrique, citant des lacunes de fabrication dans l'usine de production, bien qu'elle ne remette pas en question l'innocuité ou l'efficacité du médicament. The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. La décision, qui a arrêté l'examen prioritaire, fait suite à une nouvelle inspection en septembre 2025. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. Sentynl Therapeutics, qui supervise maintenant le développement, prévoit régler les problèmes et soumettre de nouveau la demande. Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. Le médicament a donné des résultats cliniques positifs, améliorant ainsi la survie des patients traités au début du traitement. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. S'il est approuvé, Sentynl transférera un bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares à Cyprium Therapeutics, qui est également admissible à des redevances et à des paiements d'étape pouvant atteindre 129 millions de dollars. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments.