La FDA propose des thérapies géniques accélérées pour les maladies rares à base scientifique solide. FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

La FDA américaine a proposé une nouvelle voie réglementaire pour accélérer l'approbation de thérapies géniques personnalisées pour les maladies rares, permettant l'approbation basée sur un mécanisme biologique plausible et des preuves de cibler la cause racine de la maladie, même avec des données limitées sur les patients. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. Le mouvement vise à accélérer l'accès à des traitements tels que les thérapies à base de CRISPR pour des conditions ultra-rares où les essais traditionnels à grande échelle sont peu pratiques. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. Il permet la commercialisation de thérapies approuvées, contrairement aux règles actuelles en matière d'utilisation compassionnelle, et suit les changements récents visant à réduire les exigences d'essai normalisées. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. L'ébauche de l'orientation, ouverte au public pendant 60 jours, ne s'applique qu'aux troubles génétiques bien compris et fondés sur des raisons scientifiques solides et ne vise pas les maladies courantes. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.