L'essai de phase III d'AstraZeneca au Japon pour l'acoramidis, un traitement contre une maladie cardiaque rare et mortelle ATTR-CM, montre des résultats positifs en termes de survie, d'hospitalisations et de qualité de vie. AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

Les acoramidis de BridgeBio Pharma ont démontré des résultats positifs dans une étude de phase 3 à un seul bras chez des patients japonais atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM). BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). L’essai a montré une amélioration des fonctions et des mesures de la qualité de vie après 30 mois sans qu’aucun problème de sécurité n’ait été identifié. The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. Les données seront présentées lors d'une réunion médicale et soumises à un examen réglementaire par les autorités sanitaires japonaises. The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis est une petite molécule stabilisatrice expérimentale, orale et très puissante de la transthyrétine, conçue pour obtenir une stabilisation maximale et préserver le TTR natif. Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.