L'essai de phase III d'AstraZeneca au Japon pour l'acoramidis, un traitement contre une maladie cardiaque rare et mortelle ATTR-CM, montre des résultats positifs en termes de survie, d'hospitalisations et de qualité de vie.
Les acoramidis de BridgeBio Pharma ont démontré des résultats positifs dans une étude de phase 3 à un seul bras chez des patients japonais atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM). L’essai a montré une amélioration des fonctions et des mesures de la qualité de vie après 30 mois sans qu’aucun problème de sécurité n’ait été identifié. Les données seront présentées lors d'une réunion médicale et soumises à un examen réglementaire par les autorités sanitaires japonaises. Acoramidis est une petite molécule stabilisatrice expérimentale, orale et très puissante de la transthyrétine, conçue pour obtenir une stabilisation maximale et préserver le TTR natif.