Le médicament TYRA-300 de Tyra Biosciences reçoit de la FDA la désignation de maladie pédiatrique rare pour l'achondroplasie.

Tyra Biosciences a annoncé avoir reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour TYRA-300 comme traitement potentiel de l'achondroplasie, la forme de nanisme la plus courante. La société prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental à la FDA au cours du second semestre 2024 pour un essai clinique de phase 2 évaluant des cohortes à doses multiples de TYRA-300 pour les enfants atteints d'achondroplasie. La désignation RPD vise à accélérer le développement et l’examen de traitements potentiels pour les maladies pédiatriques rares.

February 01, 2024
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