Le médicament TYRA-300 de Tyra Biosciences reçoit de la FDA la désignation de maladie pédiatrique rare pour l'achondroplasie. Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.

Tyra Biosciences a annoncé avoir reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour TYRA-300 comme traitement potentiel de l'achondroplasie, la forme de nanisme la plus courante. Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. La société prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental à la FDA au cours du second semestre 2024 pour un essai clinique de phase 2 évaluant des cohortes à doses multiples de TYRA-300 pour les enfants atteints d'achondroplasie. The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. La désignation RPD vise à accélérer le développement et l’examen de traitements potentiels pour les maladies pédiatriques rares. The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.