La FDA approuve la thérapie génique Lenmeldy pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique précoce chez les enfants. FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

La FDA a approuvé Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), la première thérapie génique destinée au traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD) précoce, une maladie génétique rare affectant le cerveau et le système nerveux. The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. L’approbation couvre les enfants aux stades pré-symptomatiques infantiles tardifs, pré-symptomatiques précoces juvéniles et précoces symptomatiques précoces juvéniles de la maladie. The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. Lenmeldy est une perfusion unique et individualisée à dose unique fabriquée à partir des propres cellules souches hématopoïétiques du patient, qui ont été génétiquement modifiées pour inclure des copies fonctionnelles du gène ARSA. Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.