La FDA américaine accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à la thérapie génique SGT-003 DMD de Solid Biosciences pour l'essai de phase 1/2, INSPIRE Duchenne.

La société des sciences de la vie Solid Biosciences a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la FDA américaine pour son candidat de thérapie génique de nouvelle génération contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), SGT-003. L'essai de phase 1/2, INSPIRE Duchenne, vise à déterminer l'innocuité et la tolérabilité du SGT-003 chez les patients pédiatriques DMD âgés de 4 à moins de 8 ans. Solid Biosciences prévoit de doser les patients au deuxième trimestre de cette année.

April 01, 2024
7 Articles

Pour aller plus loin