La FDA américaine accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à la thérapie génique SGT-003 DMD de Solid Biosciences pour l'essai de phase 1/2, INSPIRE Duchenne. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

La société des sciences de la vie Solid Biosciences a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la FDA américaine pour son candidat de thérapie génique de nouvelle génération contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), SGT-003. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. L'essai de phase 1/2, INSPIRE Duchenne, vise à déterminer l'innocuité et la tolérabilité du SGT-003 chez les patients pédiatriques DMD âgés de 4 à moins de 8 ans. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences prévoit de doser les patients au deuxième trimestre de cette année. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.