Le PTC518 de PTC Therapeutics réduit la protéine huntingtine mutante chez les patients atteints de la maladie de Huntington, avec une sécurité et une tolérabilité dans l'étude PIVOT-HD de phase 2.
PTC Therapeutics partage les résultats intermédiaires de l'étude PIVOT-HD de phase 2 du PTC518 chez des patients atteints de la maladie de Huntington, montrant une diminution dose-dépendante de la protéine huntingtine mutante (mHTT) dans le sang et le liquide céphalo-rachidien (LCR) au mois 12. Tendances favorables démontrées sur le score moteur total (TMS) et l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS). Le PTC518 reste sûr et bien toléré.
June 20, 2024
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