Le PTC518 de PTC Therapeutics réduit la protéine huntingtine mutante chez les patients atteints de la maladie de Huntington, avec une sécurité et une tolérabilité dans l'étude PIVOT-HD de phase 2. PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

PTC Therapeutics partage les résultats intermédiaires de l'étude PIVOT-HD de phase 2 du PTC518 chez des patients atteints de la maladie de Huntington, montrant une diminution dose-dépendante de la protéine huntingtine mutante (mHTT) dans le sang et le liquide céphalo-rachidien (LCR) au mois 12. PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. Tendances favorables démontrées sur le score moteur total (TMS) et l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS). Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). Le PTC518 reste sûr et bien toléré. PTC518 remains safe & well-tolerated.