Le NHS du Royaume-Uni commence à fournir Casgevy thérapie génique pour les troubles sanguins graves comme la bêta-thalassémie.
Le National Health Service du Royaume-Uni commencera à fournir la première thérapie d'édition de gènes, développée par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics, pour les patients présentant des troubles sanguins sévères tels que la bêta-thalassémie. L'utilisation de l'exagamglogène autotemcel, également connu sous le nom de Casgevy, a été approuvée chez les patients présentant une bêta-thalassémie sévère en l'absence de greffe de moelle osseuse. Le traitement fonctionne en modifiant un gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse du patient, en permettant à l'organisme de produire une hémoglobine fonctionnelle, en réduisant le besoin de transfusions sanguines régulières et en améliorant l'espérance de vie. Casgevy détient le potentiel de représenter un traitement potentiel pour certaines personnes atteintes de bêta-thalassémie dépendante de la transfusion, les libérant du fardeau et des risques d'avoir besoin de transfusions sanguines régulières.