Le NHS du Royaume-Uni commence à fournir Casgevy thérapie génique pour les troubles sanguins graves comme la bêta-thalassémie. UK's NHS begins providing Casgevy gene-editing therapy for severe blood disorders like beta-thalassaemia.

Le National Health Service du Royaume-Uni commencera à fournir la première thérapie d'édition de gènes, développée par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics, pour les patients présentant des troubles sanguins sévères tels que la bêta-thalassémie. The UK's National Health Service will begin providing the first gene-editing therapy, developed by Vertex Pharmaceuticals and Crispr Therapeutics, for patients with severe blood disorders such as beta-thalassaemia. L'utilisation de l'exagamglogène autotemcel, également connu sous le nom de Casgevy, a été approuvée chez les patients présentant une bêta-thalassémie sévère en l'absence de greffe de moelle osseuse. Exagamglogene autotemcel, also known as Casgevy, was approved for use in patients with severe beta-thalassaemia when no bone marrow transplant is available. Le traitement fonctionne en modifiant un gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse du patient, en permettant à l'organisme de produire une hémoglobine fonctionnelle, en réduisant le besoin de transfusions sanguines régulières et en améliorant l'espérance de vie. The treatment works by modifying a faulty gene in the patient's bone marrow stem cells, allowing the body to produce functioning hemoglobin, reducing the need for regular blood transfusions, and improving life expectancy. Casgevy détient le potentiel de représenter un traitement potentiel pour certaines personnes atteintes de bêta-thalassémie dépendante de la transfusion, les libérant du fardeau et des risques d'avoir besoin de transfusions sanguines régulières. Casgevy holds the potential to represent a potential cure for some people with transfusion-dependent beta-thalassaemia, freeing them from the burden and risks of needing regular blood transfusions.