La FDA accorde Breakthrough Therapy Désignation pour l'infigratinib oral dans le traitement de l'achondroplasie. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for oral infigratinib in treating achondroplasia.

BridgeBio Pharma a annoncé que la FDA a accordé Breakthrough Therapy Designation pour l'infigratinib oral, visant à traiter les enfants avec l'achondroplasie, une forme de nanisme. BridgeBio Pharma announced that the FDA has granted Breakthrough Therapy Designation for oral infigratinib, aimed at treating children with achondroplasia, a form of dwarfism. Cette désignation accélère le développement du médicament en raison des résultats prometteurs de l'étude PROPEL 2. This designation accelerates the drug's development due to promising results from the PROPEL 2 study. L'Infigratinib détient également des dénominations de médicaments orphelins, de médicaments à voie rapide et de maladies pédiatriques rares. Infigratinib also holds Orphan Drug, Fast Track, and Rare Pediatric Disease Designations. L'étude de phase 3, PROPEL 3, est en cours et devrait terminer l'inscription d'ici la fin de l'année. The Phase 3 study, PROPEL 3, is ongoing and expected to finish enrollment by year-end.

September 17, 2024

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