La FDA approuve Miplyffa pour la maladie de Niemann-Pick de type C, un trouble neurologique rare.
La FDA a approuvé Miplyffa (arimocomol) comme premier traitement de la maladie de Niemann-Pick, de type C (NPC), un trouble génétique rare causant des symptômes neurologiques et des dysfonctionnements d'organes. Dans un essai de 12 mois avec des enfants et des jeunes adultes âgés de 2 à 19 ans, Miplyffa a démontré son efficacité en ralentissant la progression de la maladie. Il doit être utilisé à côté du miglustat. Les effets indésirables courants comprennent les infections respiratoires supérieures, la diarrhée et la perte de poids.
September 20, 2024
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