La FDA approuve Miplyffa pour la maladie de Niemann-Pick de type C, un trouble neurologique rare. FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

La FDA a approuvé Miplyffa (arimocomol) comme premier traitement de la maladie de Niemann-Pick, de type C (NPC), un trouble génétique rare causant des symptômes neurologiques et des dysfonctionnements d'organes. The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. Dans un essai de 12 mois avec des enfants et des jeunes adultes âgés de 2 à 19 ans, Miplyffa a démontré son efficacité en ralentissant la progression de la maladie. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. Il doit être utilisé à côté du miglustat. It should be used alongside miglustat. Les effets indésirables courants comprennent les infections respiratoires supérieures, la diarrhée et la perte de poids. Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.