La thérapie génique AMT-191 d'UniQure pour la maladie de Fabry reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA.

UniQure a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour AMT-191, sa thérapie génique expérimentale visant à traiter la maladie de Fabry, un trouble génétique rare. Cette désignation fait suite à la première dose administrée par le patient dans un essai de phase I/IIa. La reconnaissance met en évidence le potentiel de l'AMT-191 pour fournir des avantages significatifs aux patients souffrant de la maladie de Fabry.

September 23, 2024
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