La thérapie génique AMT-191 d'UniQure pour la maladie de Fabry reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQure a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour AMT-191, sa thérapie génique expérimentale visant à traiter la maladie de Fabry, un trouble génétique rare. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. Cette désignation fait suite à la première dose administrée par le patient dans un essai de phase I/IIa. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. La reconnaissance met en évidence le potentiel de l'AMT-191 pour fournir des avantages significatifs aux patients souffrant de la maladie de Fabry. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.