La thérapie génique à dose unique approuvée par la FDA pour l'hémophilie B réduit les épisodes hémorragiques de 71 %. FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%.

Les chercheurs ont développé une thérapie génique à dose unique prometteuse pour l'hémophilie B, qui a montré une réduction de 71 % des épisodes hémorragiques au cours des essais cliniques. Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. La thérapie, approuvée par la FDA en avril 2024, permet au foie de produire le facteur IX de coagulation, en s'attaquant aux symptômes du trouble génétique. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. Cette percée pourrait améliorer significativement la qualité de vie des patients en éliminant le besoin d'injections prophylactiques régulières, ce qui pourrait transformer les approches thérapeutiques. This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches.