La thérapie génique à dose unique approuvée par la FDA pour l'hémophilie B réduit les épisodes hémorragiques de 71 %.
Les chercheurs ont développé une thérapie génique à dose unique prometteuse pour l'hémophilie B, qui a montré une réduction de 71 % des épisodes hémorragiques au cours des essais cliniques. La thérapie, approuvée par la FDA en avril 2024, permet au foie de produire le facteur IX de coagulation, en s'attaquant aux symptômes du trouble génétique. Cette percée pourrait améliorer significativement la qualité de vie des patients en éliminant le besoin d'injections prophylactiques régulières, ce qui pourrait transformer les approches thérapeutiques.
September 25, 2024
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