PTC Therapeutics rapporte un ralentissement de 50% de la progression de l'ataxie de Friedreich avec le traitement par la vatiquinone dans l'étude MOVE-FA. PTC Therapeutics reports 50% slowdown in Friedreich ataxia progression with vatiquinone treatment in MOVE-FA study.

PTC Therapeutics a rapporté des résultats positifs à long terme pour la vatiquinone, un traitement de l'ataxie de Friedreich (FA), un trouble génétique rare. PTC Therapeutics reported positive long-term results for vatiquinone, a treatment for Friedreich ataxia (FA), a rare genetic disorder. Dans l'étude MOVE-FA, les patients ont montré une amélioration de 3,7 points de l'échelle de notation Friedreich Ataxia modifiée (mFARS) après 144 semaines, ce qui indique un ralentissement de 50% de la progression de la maladie. In the MOVE-FA study, patients showed a 3.7-point improvement on the modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) after 144 weeks, indicating a 50% slowdown in disease progression. L'entreprise a l'intention de soumettre une demande de drogue nouvelle à la FDA en décembre. The company intends to submit a New Drug Application to the FDA in December. À la suite des nouvelles, les actions de PTC ont augmenté de plus de 5 % dans les opérations avant le marché. Following the news, PTC's shares rose over 5% in pre-market trading.