PTC Therapeutics rapporte un ralentissement de 50% de la progression de l'ataxie de Friedreich avec le traitement par la vatiquinone dans l'étude MOVE-FA.
PTC Therapeutics a rapporté des résultats positifs à long terme pour la vatiquinone, un traitement de l'ataxie de Friedreich (FA), un trouble génétique rare. Dans l'étude MOVE-FA, les patients ont montré une amélioration de 3,7 points de l'échelle de notation Friedreich Ataxia modifiée (mFARS) après 144 semaines, ce qui indique un ralentissement de 50% de la progression de la maladie. L'entreprise a l'intention de soumettre une demande de drogue nouvelle à la FDA en décembre. À la suite des nouvelles, les actions de PTC ont augmenté de plus de 5 % dans les opérations avant le marché.
October 08, 2024
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