La FDA accorde la désignation de thérapie révolutionnaire au volixibat de Mirum Pharmaceuticals pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de CBP. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

Le volixibat de Mirum Pharmaceuticals a été désigné par la FDA pour le traitement du prurit choléstatique chez les patients atteints de cholangite biliaire primaire (PBC). Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. Cette décision est fondée sur des résultats provisoires positifs de l'étude de phase 2b VANTAGE, indiquant des améliorations significatives dans le prurit et les acides biliaires sériques. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. L'étude de confirmation en cours devrait terminer l'inscription d'ici 2026, ce qui facilitera le développement accéléré et l'accès des patients. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.