94% des patients recevant une thérapie génique présentant une adrénoléukodystrophie cérébrale ont maintenu leur fonction neurologique six ans après le traitement. 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

La thérapie génique par l'élivaldogene autotemcel (eli-cel) montre des résultats prometteurs à long terme pour l'adrénoléukodystrophie cérébrale (CALD), un trouble génétique grave touchant les jeunes garçons. Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. Six ans après le traitement, 94 % des patients ont maintenu leur fonction neurologique et plus de 80 % ont évité un handicap majeur. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. Cependant, les risques de cancers hématologiques, y compris le syndrome myélodysplasique et la leucémie myéloïde aiguë, ont été notés. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. Les chercheurs continueront d'affiner les protocoles de traitement et d'étudier ces risques. Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.