94% des patients recevant une thérapie génique présentant une adrénoléukodystrophie cérébrale ont maintenu leur fonction neurologique six ans après le traitement.

La thérapie génique par l'élivaldogene autotemcel (eli-cel) montre des résultats prometteurs à long terme pour l'adrénoléukodystrophie cérébrale (CALD), un trouble génétique grave touchant les jeunes garçons. Six ans après le traitement, 94 % des patients ont maintenu leur fonction neurologique et plus de 80 % ont évité un handicap majeur. Cependant, les risques de cancers hématologiques, y compris le syndrome myélodysplasique et la leucémie myéloïde aiguë, ont été notés. Les chercheurs continueront d'affiner les protocoles de traitement et d'étudier ces risques.

October 09, 2024
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