Epicrispr révèle une thérapie épigénétique EPI-321 pour le FSHD, ciblant la région D4Z4 au début des essais cliniques 2025.
Epicrispr Biotechnologies a présenté sa plateforme d'édition épigénétique et ses données pour sa thérapie EPI-321 visant à traiter la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) au Congrès ESGCT. Le nouveau modulateur épigénétique peut réactiver un gène silencieux à presque 100% d'expression pendant plus de 75 jours. Epicrispr prévoit de commencer des essais cliniques pour EPI-321 au début de 2025, ciblant la région D4Z4 sur le chromosome 4 afin d'inhiber l'expression du gène DUX4 nuisible.
October 22, 2024
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