2023 Le programme MDA Kickstart reçoit des désignations de médicaments pour maladies pédiatriques rares et orphelins pour le syndrome myasthénique congénital. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.

Le programme Kickstart de la Muscular Dystrophy Association a reçu les désignations de la FDA pour les maladies pédiatriques rares et les médicaments orphelins pour le syndrome myasthénique congénital causé par la carence en gène CHAT. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. Lancé en 2023, le programme vise à accélérer le développement de thérapies géniques pour les maladies neuromusculaires ultra-rares touchant moins de 1 000 personnes aux États-Unis. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. L'initiative collabore avec Forge Biologics pour l'appui à la fabrication. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. Le programme de bons d'examen prioritaire doit expirer le 20 décembre 2024, sauf si le Congrès l'autorise de nouveau. The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.

October 24, 2024

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