Ultragenyx rapporte des résultats positifs de phase 1/2 pour GTX-102, ciblant le traitement du syndrome d'Angelman. Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceutical a annoncé des résultats prometteurs de phase 1/2 pour GTX-102, un oligonucléotide antisens destiné à traiter le syndrome d'Angelman, un trouble neurogénétique rare. Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. Les données indiquent des améliorations dans les domaines cognitifs clés, appuyant la prochaine étude de phase 3 Aspire, qui prévoit d'inscrire environ 120 patients. Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. L'étude portera sur les améliorations cognitives et a reçu de multiples désignations d'organismes de réglementation pour ses avantages potentiels. The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.