Une étude canadienne montre que le médicament 4-APA peut aider à traiter les troubles génétiques rares, Sandhoff et Tay-Sachs. Canadian study shows drug 4-PBA may help treat rare genetic disorders, Sandhoff and Tay-Sachs.

Des chercheurs canadiens ont constaté qu'un médicament déjà approuvé par la FDA, l'acide 4-Phenylbutyrique (4-APA), pourrait améliorer la qualité de vie des patients atteints de troubles génétiques rares Sandhoff et Tay-Sachs. Canadian researchers found that an existing FDA-approved drug, 4-Phenylbutyric Acid (4-PBA), may improve life quality for patients with rare genetic disorders Sandhoff and Tay-Sachs. Le médicament, testé chez la souris, a montré des améliorations dans la fonction motrice, une durée de vie prolongée et une augmentation des neurones sains. The drug, tested in mice, showed improvements in motor function, extended lifespan, and increased healthy neurons. Cette découverte pourrait également éclairer la recherche sur d'autres maladies neurodégénératives comme la maladie d'Alzheimer et la SLA. This discovery could also inform research on other neurodegenerative diseases like Alzheimer's and ALS.