Une étude canadienne montre que le médicament 4-APA peut aider à traiter les troubles génétiques rares, Sandhoff et Tay-Sachs.

Des chercheurs canadiens ont constaté qu'un médicament déjà approuvé par la FDA, l'acide 4-Phenylbutyrique (4-APA), pourrait améliorer la qualité de vie des patients atteints de troubles génétiques rares Sandhoff et Tay-Sachs. Le médicament, testé chez la souris, a montré des améliorations dans la fonction motrice, une durée de vie prolongée et une augmentation des neurones sains. Cette découverte pourrait également éclairer la recherche sur d'autres maladies neurodégénératives comme la maladie d'Alzheimer et la SLA.

November 14, 2024
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