Les scientifiques développent une thérapie génique « StitchR » pour traiter efficacement la dystrophie musculaire dans les modèles animaux.

Les scientifiques ont développé une nouvelle méthode de thérapie génique appelée « StitchR » pour traiter la dystrophie musculaire. La technologie fournit de grands gènes thérapeutiques en deux moitiés, qui se réunissent ensuite à l'intérieur des cellules pour restaurer les protéines manquantes. Il a réussi à rétablir les niveaux normaux de protéines dans les modèles animaux de dystrophie musculaire, en surmontant les limites des thérapies génétiques antérieures qui ne pouvaient pas fournir de gènes importants efficacement.

November 15, 2024
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