Les scientifiques développent une thérapie génique « StitchR » pour traiter efficacement la dystrophie musculaire dans les modèles animaux. Scientists develop "StitchR" gene therapy to effectively treat muscular dystrophy in animal models.

Les scientifiques ont développé une nouvelle méthode de thérapie génique appelée « StitchR » pour traiter la dystrophie musculaire. Scientists have developed a new gene therapy method called "StitchR" to treat muscular dystrophy. La technologie fournit de grands gènes thérapeutiques en deux moitiés, qui se réunissent ensuite à l'intérieur des cellules pour restaurer les protéines manquantes. The technology delivers large therapeutic genes in two halves, which then join together inside cells to restore missing proteins. Il a réussi à rétablir les niveaux normaux de protéines dans les modèles animaux de dystrophie musculaire, en surmontant les limites des thérapies génétiques antérieures qui ne pouvaient pas fournir de gènes importants efficacement. It successfully restored normal protein levels in animal models of muscular dystrophy, overcoming limitations of previous gene therapies that could not deliver large genes effectively.