La thérapie CRISPR d'Intellia Therapeutics montre des résultats prometteurs dans le traitement de l'amyloïdose ATTR. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

Intellia Therapeutics a rapporté des résultats positifs d'un essai de phase 1 de nexiguran ziclumeran, une thérapie génique à base de CRISPR pour l'amyloïdose ATTR. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. Le traitement a montré une réduction rapide et durable des marqueurs de la maladie et une amélioration des conditions de santé des patients après une dose unique. The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. Le traitement s'est révélé sûr et bien toléré, avec des bénéfices observés dans les symptômes cardiaques et nerveux de la maladie. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.