Le nouveau traitement de la CRISPR de la société Intellia Therapeutics permet à la FDA de faire face rapidement à une maladie rare et mortelle. Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease.

Intellia Therapeutics a reçu une désignation spéciale de la FDA pour son nouveau traitement de la synthèse génique, le nexiguran ziclumeran, pour une maladie rare et mortelle appelée amyloïdose héréditaire de la transthyrétine avec polyneuropathie. Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. Cette thérapie basée sur le CRISPR vise à arrêter la maladie en ciblant le gène qui la cause. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. La désignation de la FDA aidera à accélérer le processus d'approbation, potentiellement en apportant ce traitement novateur aux patients plus tôt. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner.