La FDA rejette le govorestat pour traiter la galactose classique, une maladie rare, citant des carences d'application. FDA rejects govorestat for treating Classic Galactosemia, a rare disease, citing application deficiencies.

La FDA a publié une lettre de réponse complète pour le govorestat, un traitement potentiel de la galactose classique, une maladie génétique rare touchant environ 3 300 patients aux États-Unis. The FDA has issued a Complete Response Letter for govorestat, a potential treatment for Classic Galactosemia, a rare genetic disease affecting about 3,300 patients in the USA. Le médicament a montré de la promesse dans les essais cliniques, mais a rencontré des lacunes dans son application. The drug showed promise in clinical trials but faced deficiencies in its application. Applied Therapeutics, le promoteur du médicament, prévoit examiner les commentaires et demander une réunion pour discuter des prochaines étapes, y compris la présentation ou l'appel potentiel. Applied Therapeutics, the drug's developer, plans to review the feedback and seek a meeting to discuss next steps, including potential resubmission or appeal. Le stock de la société a chuté de façon significative suite à la décision de la FDA. The company’s stock dropped significantly following the FDA’s decision.

November 27, 2024

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