Le traitement de AAVantgarde Bio contre la cécité du syndrome d'Usher de type 1B obtient le statut de médicament orphelin de la FDA. AAVantgarde Bio's treatment for Usher Syndrome Type 1B blindness gets FDA orphan drug status.

AAVantgarde Bio, une entreprise italienne de biotechnologie, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour AAVB-081, un traitement pour la rétinite pigmentaire du syndrome d'Usher de type 1B (USH1B). AAVantgarde Bio, an Italian biotech firm, received FDA Orphan Drug Designation for AAVB-081, a treatment for Usher Syndrome Type 1B (USH1B) retinitis pigmentosa. Cette désignation, qui offre des incitations comme les crédits d'impôt et l'exclusivité du marché, vise à remédier au manque de traitement pour la perte de vision progressive et la cécité éventuelle associée à USH1B, affectant environ 20 000 États-Unis et l'UE. This designation, which offers incentives like tax credits and market exclusivity, aims to address the lack of treatment for the progressive vision loss and eventual blindness associated with USH1B, affecting around 20,000 U.S. and E.U. patients. patients.