Le traitement de AAVantgarde Bio contre la cécité du syndrome d'Usher de type 1B obtient le statut de médicament orphelin de la FDA.

AAVantgarde Bio, une entreprise italienne de biotechnologie, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour AAVB-081, un traitement pour la rétinite pigmentaire du syndrome d'Usher de type 1B (USH1B). Cette désignation, qui offre des incitations comme les crédits d'impôt et l'exclusivité du marché, vise à remédier au manque de traitement pour la perte de vision progressive et la cécité éventuelle associée à USH1B, affectant environ 20 000 États-Unis et l'UE. patients.

December 02, 2024
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