Stoke Therapeutics' zorevunersen obtient le statut de la FDA pour traiter le syndrome de Dravet. Stoke Therapeutics' zorevunersen gets FDA breakthrough status for treating Dravet syndrome.

Stoke Therapeutics a reçu la désignation de thérapie par rupture de la FDA pour zorevunersen, un médicament expérimental pour traiter le syndrome de Dravet lié à la mutation du gène SCN1A. Stoke Therapeutics has received FDA's Breakthrough Therapy Designation for zorevunersen, an experimental drug for treating Dravet syndrome linked to the SCN1A gene mutation. L'entreprise prévoit discuter d'une étude de phase 3 globale et vise à mettre à jour ses plans d'ici la fin de l'année, ciblant zorevunersen comme le premier médicament modifiant la maladie pour le syndrome de Dravet. The company plans to discuss a global Phase 3 study and aims to update its plans by year-end, targeting zorevunersen as the first disease-modifying medication for Dravet syndrome. Des études précoces ont montré une réduction significative de la fréquence des crises. Early studies showed significant reductions in seizure frequency.