La thérapie génique de Novartis est prometteuse pour améliorer les fonctions motrices des enfants atteints de SMA de type 2. Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

L'étude STER de phase III de Novartis a montré des résultats positifs pour l'onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) dans le traitement des enfants et des jeunes adultes atteints de SMA de type 2, marquant une première pour la thérapie génique dans ce groupe. Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. L'étude a révélé une amélioration des scores de la fonction motrice et un profil de sécurité favorable, avec des effets secondaires courants, y compris des infections et des vomissements des voies respiratoires supérieures. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. Novartis a pour objectif de partager ces résultats avec les organismes de réglementation en 2025 afin de rendre le traitement disponible. Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.

December 30, 2024

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