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La thérapie génique d'UniQure pour un type spécifique de SLA obtient un clin d'œil de sécurité, prévoit d'autres essais sur les patients.
UniQure, une société de thérapie génique, a reçu un examen positif de l'innocuité de son traitement AMT-162 pour un type spécifique de SLA par un comité indépendant.
La thérapie cible la SLA causée par des mutations du gène SOD1.
La société prévoit d'inscrire plus de patients au premier trimestre de 2025 pour tester davantage l'innocuité et l'efficacité potentielle du traitement.
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UniQure's gene therapy for a specific ALS type gets safety nod, plans more patient trials.