Le Royaume-Uni approuve le premier traitement de modification génétique CRISPR au monde pour la drépanocytose sévère. UK approves world's first CRISPR gene-editing treatment for severe sickle cell disease.

Le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni a approuvé une thérapie de correction des gènes de 1,65 million de livres, Casgevy (exa-cel), pour les patients atteints de drépanocytose sévère. The UK's National Health Service (NHS) has approved a £1.65 million gene-editing therapy, Casgevy (exa-cel), for patients with severe sickle cell disease. Le traitement, le premier à utiliser l'outil de rédaction de gènes CRISPR, modifie les gènes défectueux dans les cellules souches d'un patient pour produire des globules rouges sains. The treatment, the first to use the gene-editing tool CRISPR, edits faulty genes in a patient's stem cells to produce healthy red blood cells. Approuvée pour une cinquantaine de patients par an, elle offre l'espoir d'un traitement potentiel et sera disponible dans les centres spécialisés de Londres, Manchester et Birmingham. Approved for around 50 patients annually, it offers hope for a potential cure and will be available at specialist centers in London, Manchester, and Birmingham. Cette percée pourrait profiter à environ 1700 personnes au Royaume-Uni. This breakthrough could benefit about 1,700 individuals in the UK.