Les scientifiques testent la thérapie génique inhalable pour la fibrose kystique dans les essais humains, visant à améliorer la fonction pulmonaire. Scientists test inhalable gene therapy for cystic fibrosis in human trials, aiming to improve lung function.

Des chercheurs de l'Imperial College London mènent des essais humains pour une thérapie génique inhalable qui pourrait améliorer la fonction pulmonaire des personnes atteintes de mucoviscidose, quelle que soit leur mutation génétique spécifique. Researchers at Imperial College London are conducting human trials for an inhalable gene therapy that could improve lung function for those with cystic fibrosis, regardless of their specific gene mutation. Le traitement, BI 3720931, utilise un vecteur lentiviral pour fournir un gène CFTR fonctionnel aux cellules des voies respiratoires, ce qui peut réduire les infections pulmonaires et les problèmes respiratoires. The treatment, BI 3720931, uses a lentiviral vector to deliver a functional CFTR gene to airway cells, potentially reducing lung infections and breathing issues. L'essai LENTICLAIR 1 évaluera l'innocuité et l'efficacité, et les résultats devraient être obtenus au début de 2027. The LENTICLAIR 1 trial will assess safety and efficacy, with results expected by early 2027.