La FDA approuve Ctexli comme premier traitement pour le trouble génétique rare, la xanthomatosis cérébrotendineuse. FDA approves Ctexli as the first treatment for the rare genetic disorder, cerebrotendinous xanthomatosis.

La FDA a approuvé le Ctexli (chenodiol) comme premier traitement de la xanthomatosis cérébrotendineuse (CTX), un trouble génétique rare. The FDA has approved Ctexli (chenodiol) as the first treatment for cerebrotendinous xanthomatosis (CTX), a rare genetic disorder. Le CTX, causé par une mutation génétique, conduit à l'accumulation de cholestérol dans divers organes. CTX, caused by a gene mutation, leads to cholesterol buildup in various organs. Le Ctexli aide en remplaçant les acides biliaires déficients et en réduisant les dépôts de cholestérol. Ctexli helps by replacing deficient bile acids and reducing cholesterol deposits. Les effets indésirables fréquents comprennent diarrhée, maux de tête et douleurs abdominales. Common side effects include diarrhea, headache, and abdominal pain. Cette approbation est basée sur les résultats d'essais montrant une amélioration significative chez les patients. This approval is based on trial results showing significant improvement in patients.