La nouvelle thérapie génique est prometteuse pour ralentir la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne, mais elle a des limites. New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

Les chercheurs font des progrès dans la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique qui cause une faiblesse musculaire. Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. Un essai de phase 3 récent a montré que le délandistrogène moxeparvovec (Elévidys) peut ralentir la progression de la maladie et préserver la santé musculaire, en se basant sur des mesures par IRM. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. Cependant, le traitement, approuvé par la FDA en 2024, ne guérit pas la DMD et a des limites, y compris des coûts élevés et des effets secondaires potentiels comme l'inflammation musculaire et cardiaque. However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. D'autres études sont nécessaires pour évaluer ses avantages et ses risques à long terme. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.