Crinetics Pharmaceuticals, le nouveau traitement CAH, aumelnant, reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA. Crinetics Pharmaceuticals' new CAH treatment, atumelnant, receives FDA's Orphan Drug Designation.

Crinetics Pharmaceuticals a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour son nouveau traitement, l'atumelnant, pour l'hyperplasie surrénale congénitale (HAC). Crinetics Pharmaceuticals has received Orphan Drug Designation from the FDA for its new treatment, atumelnant, for congenital adrenal hyperplasia (CAH). Ce médicament oral une fois par jour est le premier de son genre ciblant le récepteur ACTH pour cette condition rare. This once-daily oral medication is the first of its kind targeting the ACTH receptor for this rare condition. Cette désignation soutient le développement de traitements pour les maladies rares, offrant des incitations financières potentielles et l'exclusivité du marché. The designation supports the development of treatments for rare diseases, offering potential financial incentives and market exclusivity.