Le garetosmab de Regeneron a réduit la croissance osseuse chez les patients atteints de POP de 90 % à 94 % dans l'essai de phase 3. Regeneron's garetosmab reduced new bone growth in FOP patients by 90% to 94% in Phase 3 trial.

Regeneron Pharmaceuticals a rapporté des résultats positifs d'essais de phase 3 pour le garetosmab, un médicament expérimental traitant la fibrodysplasie ossificans progressiva (FOP), un trouble génétique rare causant une croissance osseuse anormale dans les tissus mous. Regeneron Pharmaceuticals reported positive Phase 3 trial results for garetosmab, an experimental drug treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), a rare genetic disorder causing abnormal bone growth in soft tissues. L'essai a atteint son critère principal, montrant une réduction de 90 à 94 % des nouvelles lésions osseuses par rapport au placebo chez les adultes atteints de POP. The trial met its primary endpoint, showing a 90% to 94% reduction in new bone lesions compared to placebo in adults with FOP. Le médicament cible l'activine A, une protéine liée à la formation osseuse anormale. The drug targets activin A, a protein linked to abnormal bone formation. Regeneron prévoit de déposer une demande d'approbation aux États-Unis d'ici la fin de l'année 2025 et de la soumettre à l'échelle mondiale en 2026, avec un nouvel essai prévu pour les patients plus jeunes. Regeneron plans to file for U.S. approval by year-end 2025 and submit globally in 2026, with a new trial planned for younger patients. La PFO touche environ 900 personnes diagnostiquées dans le monde, et le garetosmab pourrait devenir une option de traitement clé, en concurrence avec le médicament Sohonos actuellement approuvé. FOP affects about 900 diagnosed individuals worldwide, and garetosmab could become a key treatment option, competing with the currently approved drug Sohonos.