La FDA approuve Forzinity pour le syndrome de Barth, le premier traitement pour le trouble génétique rare, basé sur une amélioration de la fonction musculaire dans les essais. FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

La FDA a accordé une approbation accélérée à Forzinity (elamipretide) pour le syndrome de Barth, un trouble génétique rare touchant principalement les hommes, marquant le premier traitement pour l'état. The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. Approuvé le 19 septembre 2025, le médicament améliore la fonction mitochondriale et est basé sur les résultats d'essais cliniques montrant une augmentation de la force musculaire et de la performance physique. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. Il est actuellement approuvé pour les patients âgés de 12 ans et plus pesant au moins 66 livres, et des efforts sont déployés pour élargir l'accès aux jeunes. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. L'approbation fait suite à des années de retards et de plaidoyer de la part des familles, et nécessite un essai post-approbation pour confirmer les avantages à long terme. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. Les effets indésirables fréquents sont des réactions bénignes au site d'injection. Common side effects are mild injection-site reactions.