La FDA approuve la leucovorine pour une maladie rare liée à l'autisme, en attendant d'autres recherches. FDA approves leucovorin for rare autism-linked condition, pending further research.

La FDA a approuvé la leucovorine, une forme de folate, pour traiter la carence en folate cérébral, une condition rare liée à des symptômes semblables à l'autisme, sur la base de preuves cliniques limitées. The FDA has approved leucovorin, a form of folate, for treating cerebral folate deficiency, a rare condition linked to autism-like symptoms, based on limited clinical evidence. Bien que les études précoces ne soient pas un remède au trouble du spectre autistique, la leucovorine pourrait améliorer la communication, les compétences sociales et le comportement chez certains enfants qui ont des marqueurs biologiques spécifiques tels que les autoanticorps des récepteurs folates ou des problèmes génétiques affectant le traitement des folates. While not a cure for autism spectrum disorder, early studies suggest leucovorin may improve communication, social skills, and behavior in some children with specific biological markers such as folate receptor autoantibodies or genetic issues affecting folate processing. Le médicament, déjà utilisé pour l'anémie et les effets secondaires de la chimiothérapie, est étudié hors étiquette pour l'autisme, mais les experts mettent en garde contre le fait que les preuves demeurent limitées et incohérentes dans les essais de petite envergure. The drug, already used for anemia and chemotherapy side effects, is being explored off-label for autism, but experts caution that evidence remains limited and inconsistent across small trials. L'approbation, faite par GlaxoSmithKline et annoncée le 22 septembre 2025, reflète l'intérêt croissant pour des traitements ciblés pour les conditions neurodéveloppementales, bien que des recherches plus vastes et à long terme soient nécessaires pour confirmer l'innocuité et l'efficacité. The approval, made by GlaxoSmithKline and announced on September 22, 2025, reflects growing interest in targeted treatments for neurodevelopmental conditions, though larger, long-term research is needed to confirm safety and effectiveness. Les responsables de la santé soulignent l'importance d'une évaluation médicale individualisée avant utilisation. Health officials emphasize the importance of individualized medical evaluation before use.