La FDA accorde Fast Track à Sanofis thérapie génique expérimentale pour le trouble DM1 rare. FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

La FDA américaine a accordé la désignation Fast Track à SAR446268, une thérapie génique expérimentale par AAV de Sanofi pour la dystrophie myotonique juvénile et adulte non congénitale de type 1 (DM1), un trouble génétique rare causant une faiblesse musculaire progressive, la myotonia et des dommages multi-organes. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. Sans traitement approuvé, SAR446268 est le seul traitement DM1 en développement clinique, actuellement dans un premier essai de phase 1-2 humain évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. La thérapie vise à s'attaquer à la cause profonde de la maladie. The therapy aims to address the root cause of the disease. Sanofi a également reçu la désignation de médicament orphelin pour SAR446268 aux États-Unis et dans l'UE, soulignant son potentiel pour traiter cette maladie rare et grave. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.