Une thérapie génique a ralenti la progression de la maladie de Huntington de 75 % sur 3 ans dans un essai clinique, marquant le premier traitement modifiant la maladie pour le trouble héréditaire. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

Une thérapie génique appelée AMT-130 a ralenti la progression de la maladie de Huntington pour la première fois dans un essai clinique, montrant une réduction de 75% de la baisse sur 36 mois pour les patients recevant une dose élevée. A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Développé par UniQure et testé par l'University College London, le traitement unique de chirurgie cérébrale a amélioré ou stabilisé les capacités motrices, cognitives et fonctionnelles, avec des niveaux inférieurs d'un marqueur de blessure cérébrale. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Les chercheurs ont appelé les résultats transformatifs, notant que certains patients sont restés stables ou sont retournés au travail. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. Le traitement, administré par une seule dose, devrait offrir des avantages durables et représente la première preuve d'un traitement modifiant la maladie pour ce trouble neurodégénératif héréditaire. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.