La thérapie génique AMT-130 ralentit la progression de Huntington jusqu'à 75 % dans une petite étude, mais les résultats nécessitent des essais plus importants pour la confirmation. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

Une thérapie génique appelée AMT-130 ralentit la progression de la maladie de Huntington de jusqu'à 75% dans une étude de petite envergure non examinée chez 29 patients, les patients recevant des doses plus élevées montrant le plus d'avantages sur 36 mois. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. Appliqué par chirurgie cérébrale, le traitement a réduit les niveaux nocifs de protéines de la huntingtine et les marqueurs de lésions nerveuses dans le liquide épinière, avec des améliorations du mouvement, de la cognition et des fonctions quotidiennes. Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. Bien que bien tolérés, les effets secondaires étaient liés à la procédure invasive. While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. Les experts mettent en garde contre le fait que les résultats sont préliminaires, fondés sur des comparaisons externes plutôt que sur un essai contrôlé, et qu'ils doivent être confirmés par des études plus vastes avant l'approbation réglementaire, que UniQure prévoit rechercher en 2026. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.