Rocket Pharmaceuticals a retiré son application américaine de thérapie génique pour l'anémie de Fanconi pour se concentrer sur les programmes cardiovasculaires et des voies réglementaires plus claires. Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths.

Rocket Pharmaceuticals a volontairement retiré sa demande de licence américaine de produits biologiques pour le RP-L102, une thérapie génique pour l'anémie de Fanconi, citant des changements stratégiques pour se concentrer sur les programmes cardiovasculaires et des voies réglementaires plus claires. Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. Cette décision, fondée sur des considérations d'ordre commercial plutôt que sur l'innocuité ou l'efficacité, suit les résultats prometteurs de la phase 2 du traitement et le retrait préalable de son application européenne. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. La société a cessé son développement interne, a licencié environ 30% du personnel, et est maintenant en train de prioriser son traitement de la maladie de Danon, RP-A501, après la reprise des essais post-FDA tenir l'ascenseur. The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift.