La FDA approuve l'essai de thérapie génique de Complement Therapeutics pour les maladies oculaires entraînant la cécité. FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

Complément Therapeutics a reçu l'approbation de la FDA pour lancer l'essai de phase I/II d'Opti-GAIN pour CTx001, une thérapie génique ciblant l'atrophie géographique (GA) en raison de la dégénérescence maculaire liée à l'âge, une cause principale de perte de vision irréversible touchant environ 1,5 million d'Américains. Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. Le traitement utilise le virus adéno-associé (VHA) pour fournir une protéine Complement Receptor 1 modifiée pour réguler le système immunitaire, complémentant la voie, potentiellement ralentir la progression de la maladie. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. Le premier essai sur l'humain, qui devrait débuter au début de 2026, évaluera l'innocuité, la tolérance et l'efficacité précoce chez 75 patients dans les centres rétiniens internationaux, en s'appuyant sur les données de l'étude d'histoire naturelle i-GAIN. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. L'entreprise, une spinout de l'Université de Manchester, voit le jalon comme une étape clé vers un traitement unique potentiel pour une condition avec des options actuelles limitées. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.