La thérapie génique DB-OTO a rétabli l'audition chez la plupart des enfants atteints de surdité génétique, remplaçant potentiellement les implants cochléaires. Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

Selon les résultats de l'essai CHORD, une thérapie génique appelée DB-OTO a permis d'améliorer significativement et durablement l'audition chez les enfants ayant une perte auditive génétique profonde due aux mutations génétiques d'OTOF. A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. Sur 12 participants, 11 ont présenté des gains auditifs cliniquement significatifs en quelques semaines, trois ayant atteint un niveau d'audition normal. Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. Neuf ont atteint le critère principal de seuil d'audition à 70 dB ou mieux, ce qui pourrait éliminer la nécessité d'implants cochléaires. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. La perception de la parole s'est améliorée chez tous les enfants évalués, et le traitement a été bien toléré sans événements indésirables graves. Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. Regeneron prévoit présenter une demande de réglementation américaine plus tard en 2025. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.