La FDA a approuvé la thérapie génique de Rocket BLA pour un trouble immunitaire rare; objectif d'approbation mars 2026. FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

La FDA a accepté la nouvelle demande de l'ALB de Rocket Pharmaceuticals pour Kresladi, une thérapie génique pour le LAD-I sévère, un trouble immunitaire génétique rare. The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. L'examen a pour but d'atteindre une date cible de 28 mars 2026. The review has a target action date of March 28, 2026. Si elle est approuvée, Rocket pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares. If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Les données cliniques ont montré une survie à 100% à 12 mois, une réduction des infections et une amélioration de la cicatrisation des plaies sans effets secondaires graves liés au traitement. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. La thérapie vise à fournir un remède sans avoir besoin d'une greffe de donneur. The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.