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Andy Cash, neuf ans, guérit de troubles immunitaires rares par thérapie génique, permettant une vie normale et des vaccinations.
Andy Cash, âgé de neuf ans, de Portlaoise, diagnostiqué avec ADA-SCID à trois semaines, a obtenu des résultats changeants en raison d'un essai de thérapie génique à l'hôpital Great Ormond Street de Londres.
Le trouble immunitaire rare, qui le rendait vulnérable aux infections mortelles, a été traité par une thérapie révolutionnaire qui a corrigé son défaut génétique en utilisant ses propres cellules.
Sur 62 patients dans l'essai UK-US, 95 % ont obtenu un traitement à long terme, permettant une fonction immunitaire normale et des vaccinations de routine.
Andy, maintenant capable de vivre librement, de socialiser et de faire des cartons, représente une avancée majeure dans le traitement des maladies génétiques.
Nine-year-old Andy Cash cured of rare immune disorder via gene therapy, enabling normal life and vaccinations.