Une fillette de 3 ans atteinte d'une grave perte auditive a acquis une audition normale après une thérapie génique expérimentale, marquant ainsi une percée majeure dans un essai clinique mondial. A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

Une fillette de 3 ans, Opal Sandy, née avec une profonde perte auditive due à une mutation OTOF, a repris l'audition normale après avoir reçu une thérapie génique expérimentale en 2023 à 11 mois. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. Le traitement, qui faisait partie d'un essai clinique dirigé par Regeneron pour la thérapie génique DB-OTO, impliquait l'injection d'une copie génique fonctionnelle dans sa cochlée droite tout en implantant un dispositif dans son oreille gauche. The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. Deux ans plus tard, elle entend clairement sans compter sur l'implant, une percée rapportée par ses parents. Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. Parmi les 12 participants à l'essai, 11 ont présenté des améliorations auditives significatives en quelques semaines, sans effets secondaires graves. Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. Le procès se poursuit au Royaume-Uni, aux États-Unis, en Espagne et en Allemagne, en inscrivant des enfants de moins de 18 ans. The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.