La FDA suit rapidement les médicaments rares pour maladies avec des preuves faibles, ce qui soulève des préoccupations en matière d'innocuité et d'efficacité. The FDA is fast-tracking rare-disease drugs with weak evidence, raising safety and efficacy concerns.

La FDA accélère l'approbation des médicaments pour maladies rares, avec des preuves plus faibles, en se fondant sur des rapports de cas et sur la plausibilité scientifique plutôt que sur des essais cliniques robustes, suscitant des préoccupations quant à la sécurité des patients et à l'efficacité du traitement. The FDA is accelerating approvals for rare-disease drugs with weaker evidence, relying on case reports and scientific plausibility instead of robust clinical trials, sparking concerns over patient safety and treatment efficacy. Alors que 95 % des patients atteints de maladies rares ne disposent pas de thérapies approuvées, les critiques mettent en garde l'agence contre le changement, sous l'impulsion de pressions politiques et industrielles, risque d'approuver des traitements inefficaces ou nocifs, d'autant plus que les études de suivi ne confirment pas souvent les promesses initiales. While 95% of rare disease patients lack approved therapies, critics warn the agency’s shift—driven by political and industry pressure—risks approving ineffective or harmful treatments, especially as follow-up studies often fail to confirm initial promises.