La FDA accélère le traitement du médicament expérimental AJ201 d'AnnJi pour la maladie musculaire rare SBMA, visant le premier traitement depuis plus de 20 ans. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

La FDA a accordé la désignation rapide à AJ201, une thérapie expérimentale par AnnJi Pharmaceutical pour l'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA), un trouble neuromusculaire génétique rare touchant environ un homme sur 40 000. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. SBMA n'a pas de traitement approuvé. SBMA has no approved treatments. AJ201, une petite molécule de première classe, vise à réduire les protéines toxiques liées à la maladie et à améliorer la fonction motrice. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. La désignation, ainsi que les désignations de médicaments orphelins antérieures, vise à accélérer le développement et l'examen. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. AnnJi prévoit de transférer AJ201 dans les essais de phase 3, en vue de fournir le premier traitement SBMA approuvé en plus de 20 ans. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.