La FDA approuve Revuforj pour la LAM mutée par NPM1 chez les patients âgés d'un an et plus. FDA approves Revuforj for NPM1-mutated AML in patients aged one and older.

La FDA a approuvé Revuforj (revumenib) pour les adultes et les enfants âgés d'un an et plus atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) rechuté ou réfractaire qui abrite une mutation NPM1, en élargissant son autorisation préalable pour la leucémie réaménagée KMT2A. The FDA has approved Revuforj (revumenib) for adults and children aged one year and older with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) harboring an NPM1 mutation, expanding its prior approval for KMT2A-rearranged leukemia. La décision, fondée sur les données de l'essai AUGMENT-101 portant sur 241 patients, a montré une réponse complète de 23,1 % ou un taux de rétablissement hématologique partiel, avec une durée médiane de réponse de 4,5 mois. The decision, based on data from the AUGMENT-101 trial involving 241 patients, showed a 23.1% complete response or partial hematologic recovery rate, with a median response duration of 4.5 months. Le médicament présente des risques, notamment un syndrome de différenciation, un allongement de l'intervalle QTc et une toxicité embryo-fœtale. The drug carries risks including differentiation syndrome, QTc prolongation, and embryo-fetal toxicity. Syndax Pharmaceuticals a également lancé SyndAccess®, un programme de soutien offrant une aide financière et une assistance aux patients. Syndax Pharmaceuticals also launched SyndAccess®, a support program offering financial and patient assistance.