Relief Therapeutics signale que sa nouvelle thérapie à la saproptérine liquide est sûre et efficace pour l'UCP, et qu'une présentation de la FDA est prévue pour le début de 2026. Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.

Relief Therapeutics a annoncé des résultats positifs d'une étude pivotale montrant que sa nouvelle formulation de saproptérine liquide, RLF-OD032, est bioéquivalente à la poudre KUVAN® pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU). Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). Le liquide prêt à l'emploi, très concentré, ne nécessite aucun mélange avec l'eau et réduit le volume de dose jusqu'à 100 fois, ce qui peut améliorer l'adhérence, en particulier chez les enfants. The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. Le traitement a été bien toléré sans effets secondaires graves. The treatment was well tolerated with no serious side effects. La société prévoit soumettre une demande de drogue nouvelle 505b)(2) à la FDA au début de 2026, en vue de l'approbation de la première thérapie saproptérine liquide, prête à l'emploi. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. Si elle est approuvée, le RLF-OD032 pourrait offrir une amélioration majeure de la commodité et de la qualité de vie des patients de l'UCP, la protection par brevet devant être assurée au moins jusqu'en 2043. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043.