Le stock d'UniQure a plongé 59% après que la FDA ait rejeté ses données de thérapie génique pour la maladie de Huntington, citant des preuves insuffisantes. UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

Le stock d'UniQure a chuté de 59% dans le commerce pré-marché le 3 novembre 2025, après que la FDA a rejeté les données cliniques de la société pour sa thérapie génique AMT-130 traitant la maladie de Huntington, déclarant que les preuves ne sont plus suffisantes pour une demande de licence de produits biologiques. UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. Le traitement, qui a montré une promesse de ralentissement de la progression de la maladie de 75 % dans les essais antérieurs, avait déjà reçu une désignation de thérapie révolutionnaire. The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. La décision de la FDA a laissé le délai d'approbation incertain, ce qui a incité UniQre à rechercher des discussions urgentes avec les organismes de réglementation pour déterminer les prochaines étapes. The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. Le résultat met en lumière les défis actuels pour faire progresser les thérapies génétiques dans le cas de troubles neurodégénératifs complexes. The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.