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Une dose unique de RN0361 de Rona Therapeutics a réduit les triglycérides de 69 % chez les personnes ayant des taux élevés, sans effets secondaires graves.
Rona Therapeutics a rapporté les résultats des essais de phase 1 de RN0361, un traitement par l'ARN si ciblant l'apolipoprotéine C3, lors des sessions scientifiques de l'American Heart Association de 2025.
Une dose unique chez les personnes atteintes de triglycérides élevés a entraîné des réductions durables, pouvant atteindre 93 % dans l'ApoC3 et 69 % dans les triglycérides, pendant au moins six mois, ainsi que des baisses significatives dans les lipoprotéines nocives.
Le traitement était bien toléré, avec seulement des effets secondaires légers et temporaires.
Aucun événement indésirable grave n'est survenu.
Les données appuient la progression de l'ARN0361 dans les essais de phase 2 pour une hypertriglycéridémie sévère, une affection liée à la pancréatite et aux maladies cardiaques.
A single dose of Rona Therapeutics' RN0361 reduced triglycerides by up to 69% in people with high levels, with no serious side effects.